鐮狀細胞病（sickle cell disease，SCD）是一組由血紅蛋白β亞單位基因（HBB）的異常變異引起的單基因遺傳性血液疾病，異常的血細胞在血管中黏附堵塞，導致血液流動受阻，引起一系列血栓、貧血、器官受損等嚴重癥狀。據統計，全球每年約有300,000例患者正受此困擾。
迄今為止，SCD治療選擇非常有限，干細胞移植被認為是治愈SCD的有望辦法，然而移植手術需要捐獻者匹配且存在排斥風險。近日，美國FDA批準了兩種針對鐮狀細胞病的新型基因療法，即Vertex和CRISPR聯合的Casgevy和藍鳥生物的Lyfgenia。Casgevy是獲批上市的CRISPR基因編輯的基因療法, 且1月16日FDA已批準用于治療依賴輸血型β地中海貧血（TDT）患者。
人血紅蛋白由2對珠蛋白組成。珠蛋白有四種，141個氨基酸殘基的α珠蛋白和含146個氨基酸殘基的非α珠蛋白（β、γ及δ型）。胎兒血紅蛋白（HbF）由一對α珠蛋白和一對γ珠蛋白組成(α2γ2)，在出生后6個月內降至1%，此后變為HbA，由一對α珠蛋白和一對β珠蛋白組成(α2β2)。
Casgevy利用CRISPR編輯技術對BCL11A基因敲除，使得造血干細胞中的γ珠蛋白表達上調，β珠蛋白的表達下降，從而產生胎兒血紅蛋白（HbF）。胎兒血紅蛋白是一種健康，可以正常攜帶氧氣的血紅蛋白。胎兒血紅蛋白水平升高可防止紅細胞鐮狀病變。
在使用CRISPR基因編輯技術操作后，通常會使用單細胞克隆來獲取含有特定基因編輯的細胞群體。這樣可以確保所有細胞都具有相同的基因改變，從而減少實驗中的變異性。單細胞分離儀Pala可實現基因編輯后的細胞分離并分選至孔板中，篩選出成功敲除目標基因的克隆。
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inkmacsystemfont,="" "helvetica="" neue",="" "pingfang="" "hiragino="" gb",="" "microsoft="" yahei="" ui",="" yahei",="" arial,="" sans-serif;="" color:="" rgb(255,="" 255,="" 255);="" text-shadow:="" rgb(29,="" 32,="" 30)="" 1px="" 0px,="" -1px="" 0px="" 1.4px="" -1.4px="" rgb(0,="" 95,="" 159)="" 2px="" 3px="" 3.4px="" 0.6px="" 0px;"="" style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; font-size: 16px; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">基因編輯篩選單克隆解決方案
? 極低的流體壓力（＜2psi），確保細胞的活性與功能
? 單細胞分離至96孔板耗時＜1min, 分離至384孔板耗時＜6min
? 熒光分選：405nm，488nm，561nm
? 適用yang ben細胞濃度范圍廣100 cells/ml至1.5×108cells/ml
? 一次性使用的分離芯片，避免yang ben間的交叉污染
? 操作簡單，無需專門維護，固定光路無需校準，開機即用
? 整機輕巧，可置于生物安全柜中
更多詳情：https://www.chem17.com/tech_news/detail/3703585.html
